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2022年08月11日发布

事件：8月9日，国家药监局药品审批中心发布《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）》，明确了以患者需求为出发点、视患者为主动参与者、以临床价值为最终目的的药物研发理念。

本次发布的三大指导原则征求稿在整体宏观层面明确了CDE“以患者为中心”的药物研发理念。在此之前CDE已先后发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》、《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则》、《罕见病药物临床研发技术指导原则》、《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》等实质上以患者为中心的药物临床研发指导原则，但本次三大指导原则是CDE在“临床试验”这个相对宏观的层面首次提出“以患者为中心”的药物研发理念，表明该理念已成为当前药物研发的核心指导思想。

明确提出临床试验中要选择对于受试者最佳的对照药物，意味着对制药企业相关试验药物在疗效、安全性等方面提出了更高要求。《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》提出，“选择对于受试者最佳的对照”、“建议在结合患者体验数据，选择当前临床实践中最佳且可及的治疗的基础上，关注其他可用治疗，以及未来一段时间内治疗需求的动态变化，前瞻性地选择对照组。总体而言，应避免将次优治疗作为对照，影响受试者的治疗选择”。我们认为这一要求在既往已发布指导原则的基础上，进一步明确了在临床试验中设置最佳对照药物的要求，这也意味着对相关企业试验药物在疗效、安全性等方面提出了更高要求，但从长期来看有望推动国内制药行业创新发展。

新技术、新方法、新模式有望应用临床试验实施过程中，临床试验效率有望进一步提升。《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）》中提出了多个以患者为中心的新技术、新方法、新模式应用场景，如在患者招募环节，可采用互联网平台招募、基于患者信息大数据的智能化招募；在患者知情环节，可考虑采用电子知情或远程知情；在访视环节，可考虑采用电话、视频等方式进行远程访视，或者受试者家中上门访视或居住地附近医疗机构进行访视等；在发药环节，可以考虑采用药物直达患者的方式，将研究药物直接配送至受试者端。我们认为上述新技术、新方法、新模式在临床试验中的应用有助于目前国内临床试验效率的提升，可以规避如新冠疫情等突发情况对临床试验造成的不良影响，未来有望加速相关药物临床开发进度。

风险提示：临床试验进度不及预期的风险。