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2022年08月08日发布

本周聚焦：RNAi全球研发梳理

2022年8月3日，Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，RNAi疗法Patisiran在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者3期临床试验中达到主要终点。本次披露研究的适应症覆盖了全球潜在患者人群20-30万的野生型ATTR，长效RNAi疗法在较大适应症中看到了明确的发展潜力。

本周周报，我们聚焦RNAi疗法，以24张图表盘点RNAi发展历史、技术要点，解析Patisiran本次研究数据，并梳理海内外RNAi重点公司的研发布局和技术平台。

从疾病领域看，目前发展较为成熟的产品多针对罕见病，代谢疾病、病毒感染、眼科、癌症等疾病领域已有积极布局。RNAi正逐渐从罕见病向专科病、常见病延伸，靶向部位也从肝脏逐渐拓展至中枢神经系统、皮肤、肿瘤组织等；

从发展模式看，由于RNAi刚刚走过低潮期，曾经抽身的综合药企近年来均积极与初创公司展开产品和技术合作，快速重建相关平台。具备独立递送技术的行业龙头倍受青睐；

从市场格局看，RNAi行业集中度较高，海外龙头Alnylam持有5款上市产品，独占当前市场，研发较为成熟的产品集中于几家头部公司；国内同样呈现寡头竞争，管线数目、产品设计、平台技术均与国际前沿尚存差距。

医药板块创新药个股行情回顾：

本周沪深医药创新药板块涨跌幅排名前5百济神州-U、泽璟制药-U、迪哲医药-U、恒瑞医药、贝达药业。后5的为南新制药、舒泰神、科兴制药、艾迪药业、三生国健。

本周港股医药创新药板块涨跌幅排名前5荣昌生物-B、百济神州、信达生物、康方生物-B、金斯瑞生物科技。后5的为圣诺医药-B、开拓药业-B、德琪医药-B、三叶草生物-B、腾盛博药-B。

本周新发IPO概览：诺诚健华——A+H两地上市，肿瘤自免双线发展

创新药行业中长期观点：

近几年，政策刺激下资本涌入，国内迎来创新大风口。我国的创新市场有较强的政策属性，2017年10月8日，两办联合印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，开启了第一波创新浪潮。叠加药品注册管理办法修订、药品谈判、医保动态调整机制等出台，从政策顶层设计彻底解决了历史上由于研发资源有限、审评不规范&进度慢、招标效率低、入院难度高、医保对接难等造成的创新动力不足的问题。在纲领性政策刺激之下，叠加近年科创板、注册制等推动，创新药赛道资本蜂拥，创新药企业融资加速，也引领了我国创新药投资进入大风口时代。在良好的政策环境与资本推动下，国内创新崛起加速。国产创新药陆续进入收获期，未来几年将看到更多重磅创新产品在国内陆续获批上市。

不可忽视的是，政策给予“泛泛创新”的时间窗口越来越短，医保控费趋严、赛道日益拥挤，我们已经慢慢进入到“精选优质创新”的时刻。我国目前创新药研发同质化现象较为严重，靶向药物同质化现象最为严重。创新药上市即重磅炸弹的时代慢慢过去，政策给予“泛泛创新”的时间窗口期越来越短。我们认为，我国的创新药市场在当下已经慢慢从“泛泛创新”进入到“精选优质创新”的时刻。单抗热门靶点未来同质化竞争将持续白热化，同质化产品将逐渐失去竞争力，新技术、稀缺的技术平台、差异化的治疗领域、创新的给药方式等都可能会给企业带来更好的竞争格局，有技术沉淀的公司有望脱颖而出。

风险提示：1）负向政策持续超预期；2）行业增速不及预期。